Faza 3 Badanie Sebelipazy Alfa w niedoborze lipazy kwasu liposomalnego cd 6

Profil bezpieczeństwa w okresie otwartej próby był zgodny z profilem w fazie podwójnie ślepej, a badacz nie uznał żadnych poważnych zdarzeń niepożądanych za związane z badanym lekiem. Dyskusja
Niedobór lipazy liposomalnej jest nierozpoznaną genetyczną przyczyną marskości i ciężkiej dyslipidemii, które mogą, według doniesień, powodować miażdżycowe choroby sercowo-naczyniowe we wczesnym okresie życia. 35,12-15 Chociaż statyny i inne leki obniżające poziom lipidów mogą obniżać poziom cholesterolu LDL, poziomy pozostają wysokie i obserwuje się dalszy postęp w kierunku marskości. 3,5 W obecnym badaniu, zwłóknienie i marskość były obserwowane u pacjentów we wczesnym wieku z znacznie większą częstością niż obserwowano u pacjentów z innymi przewlekłymi niecholestycznymi chorobami wątroby. Na przykład, w badaniu obejmującym 67 dzieci z udowodnioną biopsją niealkoholową stłuszczeniem wątroby, klinicznie istotne zwłóknienie stwierdzono tylko u 15% pacjentów i marskość nie była obserwowana u żadnego pacjenta.16 Podobnie jak w przypadku innych przewlekłych chorób wątroby, progresja zwłóknienia jest prawdopodobnie związana z utrzymywaniem się szkodliwego czynnika, ponieważ obecne terapie dla niedoboru lipazy lizosomalnej nie wydają się zmniejszać nieprawidłowego poziomu lipidów lizosomalnych w wątrobie w sposób istotny. [33] Charakterystyka wyjściowa, w tym nadciśnienie wrotne, hiperbilirubinemia małopłytkowość, zaburzona koagulacja, powiększenie śledziony i niski wzrost świadczą o postępie w zaawansowanej chorobie wątroby.
Terapie zastępujące enzymy znacząco zmieniły perspektywy dla pacjentów z zaburzeniami spichrzania lizosomalnego. Continue reading „Faza 3 Badanie Sebelipazy Alfa w niedoborze lipazy kwasu liposomalnego cd 6”

Daclizumab HYP versus Interferon Beta-1a w nawrotowym stwardnieniu rozsianym cd 6

Wstawka pokazuje te same dane na powiększonej osi y. CI oznacza przedział ufności. Wyniki nie były znaczące dla drugiego uporządkowanego drugorzędnego punktu końcowego. W 144. tygodniu szacowany odsetek pacjentów z progresją niepełnosprawności potwierdzonych po 12 tygodniach mierzonych za pomocą EDSS wynosił 16% w grupie otrzymującej daklizumab HYP i 20% w grupie interferonu beta-1a (P = 0,16) (wykres 1B i tabela 2). Wstępnie określone analizy wrażliwości potwierdzonej progresji niepełnosprawności wykazały, że cenzurowanie danych po wstępnym postępie niepełnosprawności (tj. Po tym, jak pacjent udokumentował pogorszenie wyniku w skali EDSS, ale przed wizytą potwierdzającą) było częstsze w grupie interferonu beta-1a niż w grupa daclizumab HYP i analiza potwierdzonej progresji niepełnosprawności była wrażliwa na założenia dotyczące progresji niepełnosprawności u tych pacjentów z cenzurowanymi danymi (Tabela
Na podstawie wcześniej określonego hierarchicznego planu testów wyniki analiz trzeciego i czwartego wcześniej określonego drugiego punktu końcowego nie zostały uznane za znaczące. Continue reading „Daclizumab HYP versus Interferon Beta-1a w nawrotowym stwardnieniu rozsianym cd 6”

Ibrutynib w poprzednio leczonej makroglobulinemii Waldenströma cd..

Niezależny, centralny przegląd patologiczny potwierdził, że wszyscy pacjenci spełnili kryteria diagnostyczne dla makroglobulinemii Waldenströma.1 Podstawowe cechy pacjentów wymieniono w Tabeli 1. Status mutacji nowotworu MYD88L265P określono u wszystkich 63 pacjentów, a status mutacji nowotworu CXCR4WHIM określono u 62 pacjentów. MYD88L265P był obecny u 56 pacjentów (89%), a CXCR4WHIM był obecny u 21 pacjentów (34%). Mutacje CXCR4WHIM obejmowały mutacje nonsensowne (16 CXCR4S338X i 2 CXCR4R334X) oraz mutacje zmiany ramki odczytu (1 S324fs i 2 S338fs). Wszyscy pacjenci z MYD88 typu dzikiego posiadali CXCR4 typu dzikiego, co było zgodne z wcześniejszymi ustaleniami.3,7 Nie zaobserwowano istotnych różnic linii podstawowej w zależności od statusu mutacji MYD88 lub CXCR4, z wyjątkiem częstszego występowania adenopatii wśród pacjentów z typem dzikim CXCR4 niż wśród osób z CXCR4WHIM (68,3% w porównaniu z 33,3%, P = 0,01), wyniki zgodne z poprzednimi obserwacjami.7 Mediana czasu leczenia wynosiła 19,1 miesiąca (zakres od 0,5 do 29,7).
Odpowiedzi
Średni poziom IgM w surowicy zmniejszył się z 3520 mg na decylitr do 880 mg na decylitr w czasie najlepszej odpowiedzi u wszystkich pacjentów (P <0,001). Przed rozpoczęciem terapii u 46 z 63 pacjentów (73%) poziom IgM w surowicy wynosił 3000 mg na decylitr lub więcej; po leczeniu, w czasie najlepszej odpowiedzi, 6 z 63 pacjentów (10%) miało poziom IgM w surowicy równy 3000 mg na decylitr lub więcej (P <0,001). Continue reading „Ibrutynib w poprzednio leczonej makroglobulinemii Waldenströma cd..”

Reforma systemu opieki zdrowotnej – w jaki sposób lekarze mogą pomóc ad

Również z tego powodu potrzebujemy pomocy medycznej. Stany Zjednoczone nie mogą osiągnąć potrójnego celu bez ubezpieczenia zdrowotnego dla wszystkich. Zintegrowane systemy dostaw, które są odpowiedzialne za populacje, nie będą prosperować, o ile systemy płatności nie zachęcą ich do rozwoju i dopóki nie zmienimy przepisów i regulacji – w tym zakazów podziału zysków i przepisów antydumpingowych – które uniemożliwiają współpracę między pracownikami służby zdrowia i organizacjami. Jeśli zainteresowane strony mogą uzgodnić taką wizję reformy systemu opieki zdrowotnej, być może moglibyśmy skierować naszą uwagę z konfliktu na to, czy należy stworzyć nowy plan publiczny z bardziej konstruktywnym naciskiem, aby wszystkie plany zdrowotne, publiczne czy prywatne, koncentrowały się na rozwoju profesjonalnych, zintegrowanych systemów.
Drugim i największym zagrożeniem dla reform, które kręci się coraz bardziej w osłabionej gospodarce, jest możliwość, że Kongres wyciągnie wniosek, że rozszerzanie zasięgu na wszystkich nieubezpieczonych jest nieosiągalne. Continue reading „Reforma systemu opieki zdrowotnej – w jaki sposób lekarze mogą pomóc ad”

Nauczanie profesjonalizmu medycznego

Jednym z często słyszanych powiedzeń w edukacji medycznej jest to, że wartości zawodowe są przyłapywane i nie nauczane , co oznacza, że uczący się integrują ważne wartości w sposób, który opiera się formalnym wysiłkom pedagogicznym. Redaktorzy dydaktycznego profesjonalizmu medycznego uważają jednak, że takie wartości, postawy i zachowania mogą być rzeczywiście nauczane w sposób formalny i innowacyjny. Zgromadzili imponującą grupę naukowców o profesjonalizmie, a dwaj redaktorzy, Richard Cruess i Sylvia Cruess, zyskały reputację liderów ruchu profesjonalizmu w edukacji medycznej. W pierwszym rozdziale książki, zatytułowanym Kognitywna podstawa profesjonalizmu , Cruesses starannie wyrażają otwartą i przejrzystą definicję profesjonalizmu. Twierdzą, że członkowie zawodów medycznych nie określają profesjonalizmu; zamiast tego społeczeństwo poprzez delegowanie uprawnień i obowiązków do zawodu . Continue reading „Nauczanie profesjonalizmu medycznego”

Myasthenia Gravis i pokrewne zaburzenia ad

Jedna dotyczy epidemiologii i genetyki myasthenia gravis. Jego autorzy zwracają uwagę na zwiększoną częstość występowania myasthenia gravis o późnym początku oraz ostatnie szczegółowe badania na temat HLA i innych genów w obrębie układu odpornościowego. Autorzy drugiego nowego rozdziału zajmują się klasyfikacją i pomiarami wyników. Ładnie ilustrują one zwiększone zapotrzebowanie na odpowiedni system klasyfikacji dla myasthenia gravis. Kilka testów i systemów oceniania zostało szczegółowo opisanych. Continue reading „Myasthenia Gravis i pokrewne zaburzenia ad”

Myasthenia Gravis i pokrewne zaburzenia

W tych ekscytujących czasach nanotechnologii połączenie nerwowo-mięśniowe jest interesującym przykładem wyjątkowo wytrzymałej i wydajnej małej maszyny. Jeden normalny impuls nerwowy otwiera około 200 presynaptycznych pęcherzyków, zalewając synapsa 10 000 cząsteczek acetylocholiny. Receptory acetylocholiny, każdy o wielkości 20 nm, są umieszczone ramię przy ramieniu z gęstością 20 000 receptorów na kwadratowy mikrometr na membranie postsynaptycznej. Czekają, aby związać swoje ligandy, a następnie szybko zareagować, otwierając i rozpoczynając skurcz włókien mięśniowych. O dziwo, cały proces można powtórzyć z prędkością 20 razy na sekundę. Continue reading „Myasthenia Gravis i pokrewne zaburzenia”

Overseas Screening dla gruźlicy u imigrantów i uchodźców z USA czesc 4

Test Cochran-Armitage został wykorzystany do analizy trendów czasowych dla rozpowszechnienia i do wygenerowania powiązanych wartości P.20,21 Statystyka trendów czasowych została obliczona na podstawie rzeczywistych danych rocznych. Wszystkie analizy przeprowadzono przy użyciu oprogramowania SAS, wersja 9.13 (SAS Institute). Wszystkie podane wartości P są dwustronne i nie zostały skorygowane dla wielokrotnych testów. Wyniki
Wskaźnik gruźlicy u imigrantów i uchodźców w USA
Tabela 1. Tabela 1. Continue reading „Overseas Screening dla gruźlicy u imigrantów i uchodźców z USA czesc 4”

Czas narażenia mózgu na niedobór jodu w endemicznym kretynizmie ad 5

Nie było różnicy w częstości występowania umiarkowanych lub ciężkich zaburzeń u niemowląt leczonych we wczesnym trzecim trymestrze ciąży (od 3 do 1,5 miesiąca przed porodem) oraz u tych leczonych późno w tym trymestrze (mniej niż 1,5 miesiąca przed porodem), ale łagodne nieprawidłowości były mniejsze częste u osób leczonych na początku trzeciego trymestru. Leczenie jodem podczas drugiego lub pierwszego trymestru było związane z istotnie lepszym wynikiem neurologicznym w wieku od jednego do dwóch lat, w porównaniu z wynikiem u nieleczonych niemowląt w tym samym wieku. Spośród 120 niemowląt, których matki leczono w pierwszym lub drugim trymestrze, częstość występowania umiarkowanych lub ciężkich zaburzeń neurologicznych wynosiła 2%, w porównaniu z 9% (P = 0,008) wśród 752 niemowląt leczonych w trzecim trymestrze lub po porodzie. Obwód głowy
Ryc. 2. Continue reading „Czas narażenia mózgu na niedobór jodu w endemicznym kretynizmie ad 5”