Daclizumab HYP versus Interferon Beta-1a w nawrotowym stwardnieniu rozsianym..

Wszyscy pacjenci i personel badawczy, w tym leczący neurologów, nie byli świadomi zadań związanych z leczeniem. Wszystkie oceny skuteczności zostały przeprowadzone przez przeszkolonych, certyfikowanych, 9 badających neurologów lub techników, którzy nie byli zaangażowani w inne aspekty opieki nad pacjentami w badaniu. Procedury badania i punkty końcowe
Wizyty badawcze odbywały się co 4 tygodnie i obejmowały podawanie w kliniki daclizumabu HYP (lub dopasowanego placebo), wydawanie interferonu beta-1a (lub odpowiedniego placebo) do podawania w domu, oraz ocenę kliniczną i ocenę bezpieczeństwa. Wynik EDSS ustalono podczas badania przesiewowego, w punkcie wyjściowym, co 12 tygodni później, i podczas niezaplanowanych wizyt z powodu podejrzenia nawrotu. Standardowe skany MRI uzyskano w punkcie wyjściowym oraz w 24, 96 i 144 tygodniu i oceniano metodą ślepej próby w centralnym ośrodku do odczytu MRI (patrz Dodatek dodatkowy). 29-punktowa skala wpływu stwardnienia rozsianego, wersja (MSIS-29, wyniki wahają się od do 100, z wyższymi wynikami wskazującymi na większy fizyczny lub psychologiczny efekt stwardnienia rozsianego z perspektywy pacjenta10), podawano w punkcie wyjściowym, a następnie co 24 tygodnie. . Continue reading „Daclizumab HYP versus Interferon Beta-1a w nawrotowym stwardnieniu rozsianym..”

Faza 3 Badanie Sebelipazy Alfa w niedoborze lipazy kwasu liposomalnego cd 6

Profil bezpieczeństwa w okresie otwartej próby był zgodny z profilem w fazie podwójnie ślepej, a badacz nie uznał żadnych poważnych zdarzeń niepożądanych za związane z badanym lekiem. Dyskusja
Niedobór lipazy liposomalnej jest nierozpoznaną genetyczną przyczyną marskości i ciężkiej dyslipidemii, które mogą, według doniesień, powodować miażdżycowe choroby sercowo-naczyniowe we wczesnym okresie życia. 35,12-15 Chociaż statyny i inne leki obniżające poziom lipidów mogą obniżać poziom cholesterolu LDL, poziomy pozostają wysokie i obserwuje się dalszy postęp w kierunku marskości. 3,5 W obecnym badaniu, zwłóknienie i marskość były obserwowane u pacjentów we wczesnym wieku z znacznie większą częstością niż obserwowano u pacjentów z innymi przewlekłymi niecholestycznymi chorobami wątroby. Na przykład, w badaniu obejmującym 67 dzieci z udowodnioną biopsją niealkoholową stłuszczeniem wątroby, klinicznie istotne zwłóknienie stwierdzono tylko u 15% pacjentów i marskość nie była obserwowana u żadnego pacjenta.16 Podobnie jak w przypadku innych przewlekłych chorób wątroby, progresja zwłóknienia jest prawdopodobnie związana z utrzymywaniem się szkodliwego czynnika, ponieważ obecne terapie dla niedoboru lipazy lizosomalnej nie wydają się zmniejszać nieprawidłowego poziomu lipidów lizosomalnych w wątrobie w sposób istotny. [33] Charakterystyka wyjściowa, w tym nadciśnienie wrotne, hiperbilirubinemia małopłytkowość, zaburzona koagulacja, powiększenie śledziony i niski wzrost świadczą o postępie w zaawansowanej chorobie wątroby.
Terapie zastępujące enzymy znacząco zmieniły perspektywy dla pacjentów z zaburzeniami spichrzania lizosomalnego. Continue reading „Faza 3 Badanie Sebelipazy Alfa w niedoborze lipazy kwasu liposomalnego cd 6”

Faza 3 Badanie Sebelipazy Alfa w niedoborze lipazy kwasu liposomalnego cd..

W sumie 65 z 66 pacjentów ukończyło podwójnie ślepą terapię i przystąpiło do okresu otwartej próby. Skuteczność
Tabela 2. Tabela 2. Pierwotna i wtórna ocena skuteczności. Rysunek 1. Rycina 1. Wpływ Sebelipazy Alfa na poziomy aminotransferazy alaninowej, lipoproteinowej lipoproteiny o niskiej gęstości i lipoproteinowego cholesterolu o dużej gęstości. Continue reading „Faza 3 Badanie Sebelipazy Alfa w niedoborze lipazy kwasu liposomalnego cd..”

Faza 3 Badanie Sebelipazy Alfa w niedoborze lipazy kwasu liposomalnego..

Pacjenci byli losowo przydzielani w stosunku 1: do otrzymywania dożylnego wlewu sebelipazy alfa (w dawce mg na kilogram masy ciała) lub placebo co drugi tydzień przez 20 tygodni (11 wlewów) przed wprowadzeniem do otwartego rozszerzenia okresie, w którym wszyscy pacjenci otrzymywali sebelipazę alfa. Analiza statystyczna
Przeprowadzono analizy skuteczności i bezpieczeństwa z danymi z pełnego zestawu analitycznego, który obejmował wszystkich pacjentów, którzy przeszli randomizację i otrzymali co najmniej jedną dawkę badanego leku. Ostatnia ocena z okresu podwójnie ślepej próby była ostatnim pomiarem przed infuzją w 20. tygodniu. Główny punkt końcowy skuteczności (normalizacja poziomu aminotransferazy alaninowej) analizowano za pomocą dokładnego testu Fishera przy dwustronnym poziomie alfa 0,05. Kluczowe drugorzędne punkty końcowe analizowano za pomocą testu sumy rang Wilcoxona, a istotność statystyczną oceniano przy użyciu wcześniej określonego podejścia do testowania hipotezy o ustalonej sekwencji, aby zapewnić silną kontrolę poziomu błędu typu I na poziomie alfa 0,05. Badanie istotności zatrzymano, jeśli wartość P była większa niż 0,05 dla punktu końcowego, a wszelkie pozostałe punkty końcowe nie zostały uznane za statystycznie istotne. Continue reading „Faza 3 Badanie Sebelipazy Alfa w niedoborze lipazy kwasu liposomalnego..”